2021年12月7日07:00 GMT
肝靶向反义疗法用于甲状腺转蛋白淀粉样变性的III期研究, 一个系统, 进行性和致命性疾病
澳门在线赌城娱乐与Ionis制药公司签署了一项新的全球开发和商业化协议, 公司. (Ionis)，以前称为Ionis - ttr - lRX. Eplontersen是一种配体偶联的反义研究性药物，目前正处于治疗淀粉样转甲状腺素心肌病(atr - cm)和淀粉样转甲状腺素多神经病(atr - pn)的III期临床试验中。. 它旨在减少甲状腺转蛋白(TTR蛋白)的产生，以治疗遗传性和非遗传性TTR淀粉样变(ATTR)。.
两家公司将在美国共同开发和商业化这种新型电池, 而澳门在线赌城娱乐将在世界其他地区进行开发和商业化, 除了拉丁美洲.
atr - cm是系统性的, 进行性和致命性疾病，可导致进行性心力衰竭并在诊断后4年内死亡.1 该病仍未得到充分诊断，由于缺乏对该病的认识和症状的异质性，该病的患病率被认为被低估.2 遗传性atr - pn是一种使人衰弱的疾病，诊断后5年内可导致周围神经损伤并伴有运动障碍, 如果不治疗, 通常在十年内死亡.3
Mene Pangalos，澳门第一赌城在线娱乐R的执行副总裁&D, 澳门在线赌城娱乐, 他说:“Eplontersen有可能阻止trr介导的淀粉样变的进展, 不管它是由基因突变还是衰老引起的. 由于其精确的肝脏靶向特性, 对于患有这种毁灭性疾病、目前选择有限的患者来说，它也有可能成为一种一流的治疗方法.”
遗传性atr - pn预计将成为两家公司寻求监管机构批准eplontersen的第一个指标, 有可能在2022年底之前向美国食品和药物管理局提交新药申请.
金融方面的考虑
澳门在线赌城娱乐将向Ionis支付2亿美元的预付款，并在获得监管机构批准后再支付最高4.85亿美元的附加条件付款. 它还将支付高达2美元的费用.根据5亿至60亿美元的销售门槛，估算90亿美元与销售相关的里程碑, 此外，根据不同地区，版税的比例在两位数到20%之间. 合作包括按地区发展, 商业和医疗事务费用分摊条款.
该交易将以现金支付，预计2021年对核心收益中性. 它将作为一项无形资产收购入账, 以预付金额初始确认, 任何潜在的未来里程碑付款在确认时资本化为无形资产.
Ionis将继续为现有的临床研究和工艺认证生产和供应epontersen. 澳门在线赌城娱乐将负责商业供应, 过渡时间由双方商定. 澳门在线赌城娱乐将记录该协议下产生的所有销售额.
该交易预计将于2021年第四季度完成, 根据惯例成交条件和监管许可. 该交易不会影响澳门在线赌城娱乐2021年的财务指导.
笔记
Eplontersen
Eplontersen是一种配体共轭反义(LICA)研究药物，旨在减少甲状腺转甲状腺素的产生, 或TTR蛋白, 治疗所有类型的ATTR, 一个系统, 进行性和致命性疾病.
淀粉样变(ATTR)
ATTR引起的心肌病和多发性神经病是由于衰老或基因突变导致TTR蛋白错误折叠，并在心肌和周围神经中以淀粉样原纤维的形式积累而引起的, 分别. 在ATTR患者中, 突变型和野生型的TTR蛋白都以原纤维的形式在组织中形成, 比如周围神经, 心, 消化系统, 眼睛, 肾脏, 中枢神经系统, 甲状腺和骨髓. TTR原纤维的存在干扰了这些组织的正常功能. 随着TTR蛋白原纤维的扩大, 更多的组织损伤发生，疾病恶化, 导致生活质量下降，最终死亡. 在世界范围内，估计有30万至50万atr - cm患者4,5 1万- 4万名atr - pn患者2.
澳门在线赌城娱乐
澳门在线赌城娱乐(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家全球性制药公司, 以科学为主导的澳门第一赌城在线娱乐公司，专注于发现, 发展, 以及肿瘤学处方药的商业化, 罕见疾病, 和澳门第一赌城在线娱乐, 包括心血管, 肾 & 新陈代谢和呼吸 & 免疫学. 总部设在剑桥, UK, 澳门在线赌城娱乐在100多个国家开展业务，其创新药物被全球数百万患者使用. 请访问 澳门在线赌城娱乐.com 并在推特上关注公司 @澳门在线赌城娱乐.
参考文献
1. Lauppe再保险公司 等. 瑞典甲状腺转蛋白淀粉样心肌病的全国患病率和特点. 开放的心. 2021年10月,8 (2):e001755. doi: 10.1136 / openhrt - 2021 - 001755.
2. Gonzalez-Duarte, 等. 非心脏临床病理特征对甲状腺素淀粉样蛋白多发性神经病患者生存的影响. 神经其他计划. 2020;9(1):135-149. doi: 10.1007/s40120-020-00183-7.
3. Cortese, 等. 遗传性转甲状腺蛋白淀粉样变合并多发性神经病的诊断挑战:避免误诊可治疗的遗传性神经病. [神经外科精神病学]. 88年5月,2017 (5):457 - 458. doi: 10.1136 / jnnp - 2016 - 315262.
4. Mohamed-Salem L, 等. 老年人群骨扫描心肌摄取评估野生型ATTR的患病率. 心脏内科. 2018年11月1日;270:192-196. doi: 10.1016/j.ijcard.2018.06.006.
5. Cuscaden C, 等. 利用超声心动图和临床相关性的骨扫描估计澳大利亚亚群中甲状腺素转换(ATTR)型心脏淀粉样变的患病率. J核心醇. 2020年5月8日. doi: 10.1007/s12350-020-02152-x.
艾德里安·坎普
公司秘书
澳门在线赌城娱乐