Eplontersen在为期66周的遗传性转甲状腺素介导的淀粉样多神经病变(ATTRv-PN)的III期试验中显示出持续的益处

2023年3月27日07:00英国夏令时
 

在遗传性转甲状腺视黄醛介导的淀粉样多神经病变(ATTRv-PN)患者中进行的neurottransform III期试验中，阳性的高水平结果显示，eplontersen在66周内达到了共同主要终点. 结果与35周的阳性结果一致 2022年6月宣布.¹

66周时, 与外部安慰剂组相比，接受eplontersen治疗的患者在修改后的神经病变损害评分+7 (mNIS+7)的共同主要终点上继续表现出具有统计学意义和临床意义的变化。, 神经性疾病进展的量度,² 和诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变(Norfolk QoL-DN). 该试验还达到了第三个共同主要终点，表明与外部安慰剂组相比，血清TTR浓度有统计学显著降低. TTR减少与第35周报告的一致. Eplontersen继续表现出与35周时观察到的安全性和耐受性一致.

Sami Khella, m.s.D., 首席, 神经内科, 宾州长老会医学中心临床神经学教授, 宾夕法尼亚大学医学院, 他说:“从为期66周的III期neurottransform试验分析中得出的积极结果表明，eplontersen提供了一致和持续的甲状腺转甲状腺素蛋白降低，并且大量患者在神经病变进展和生活质量方面都得到了改善. 这是建立在35周的有利结果之上的, 哪一个首先证明了eplontersen在这一服务不足人群中显著改善预后的潜力.”

Mene Pangalos，澳门第一赌城在线娱乐R的执行副总裁&D, 澳门在线赌城娱乐, 他说:“这些结果进一步强调了eplontersen在治疗所有形式的转甲状腺素介导的淀粉样变性方面的潜力, 包括可导致心力衰竭的多发性神经病和心肌病. 目前可用的治疗方案有限, 对新疗法和早期疗法的迫切医疗需求尚未得到满足, 准确诊断跨此系统的不同类型, 进行性和致命性疾病.”

尤金·施耐德，M.D., Ionis的执行副总裁兼首席临床开发官, 他说:“澳门第一赌城在线娱乐的neurottransform研究的最新结果代表了为患有这种使人衰弱和致命疾病的ATTRv-PN患者提供潜在新疗法的重要一步. 澳门第一赌城在线娱乐对eplontersen所展示的持续效益感到鼓舞，以及对受ATTRv-PN影响的患者和家庭来说，自我给予的治疗可能意味着什么. 在一起, 与澳门第一赌城在线娱乐的合作伙伴澳门在线赌城娱乐, 澳门第一赌城在线娱乐期待在即将到来的美国神经病学学会年会上分享这项研究的详细结果.”

ATTRv-PN是一种使人衰弱的疾病，诊断后5年内可导致周围神经损伤并伴有运动障碍, 如果不治疗, 通常在十年内死亡.³

作为全球的一部分 发展及商业化 协议, 澳门在线赌城娱乐和爱奥尼斯正在为eplontersen在美国治疗ATTRv-PN寻求监管批准，并计划在欧洲和世界其他地区寻求监管批准. 本月初, 美国食品和药物管理局接受了eplontersen用于治疗ATTRv-PN的新药申请.⁴ Eplontersen是 获得孤儿药认定 在美国.⁴

Eplontersen目前正在接受转甲状腺素淀粉样心肌病(atr - cm)的III期CARDIO-TTRansform试验评估。,⁵ 一个系统, 进行性和致命性疾病，通常导致进行性心力衰竭，通常在发病后三至五年内死亡.^6-8

35周和66周的试验分析结果将在4月份的美国神经病学学会年会上作为新兴科学报告发表.

笔记

竞技场队伍淀粉样变
ATTR心肌病和多发性神经病是由衰老或基因突变引起的进行性全身性疾病, 导致TTR蛋白错误折叠，并在心肌和周围神经中积聚成淀粉样原纤维, 分别.^5,6,8 在ATTR患者中, 遗传型和野生型(非遗传), TTR蛋白在组织中以原纤维的形式形成, 比如周围神经和心脏, 消化系统, 眼睛, 肾脏, 中枢神经系统, 甲状腺和骨髓.^5,9 TTR原纤维的存在干扰了这些组织的正常功能.⁸ 随着TTR蛋白原纤维的积累, 更多的组织损伤发生，疾病恶化, 导致生活质量差，最终死亡.⁸ 在世界范围内，估计有30万至50万atr - cm患者⁹ 以及大约4万名ATTRv-PN患者.^8,9

NEURO-TTRansform
neurottransform是一个全局的, 非盲, 随机试验评估eplontersen对ATTRv-PN患者的疗效和安全性.^6,10 该试验招募了attv - pn 1期或2期成年患者，并将与来自TEGSEDI的外部安慰剂组进行比较^® ioni于2017年完成了neurottr注册试验.^6,10 将eplontersen与外部安慰剂进行比较的最终分析在第66周完成，所有患者将持续治疗至第85周, 他们何时可以选择过渡到开放tags扩展研究.¹⁰ 66周的分析评估了血清TTR浓度从基线变化的百分比, 与外部安慰剂组相比，epontersen组的mNIS+7和Norfolk-QOL-DN的变化.¹⁰ mNIS+7使用高度标准化, 定量和参考评估以量化肌肉无力, 肌肉拉伸反射, 感觉丧失和自主神经损伤.² 诺福克生活质量量表(Norfolk QoL- dn)是一份患者报告的问卷，用于记录神经病相关生活质量.¹⁰

Eplontersen
Eplontersen是一种配体共轭反义(LICA)研究药物，旨在减少甲状腺转甲状腺素的产生, 或TTR蛋白, 治疗所有类型的ATTR, 一个系统, 进行性和致命性疾病.^6,9

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